LUMC ontwikkelt unieke stamceltherapie voor afweerziekte SCID

19 april 2021

LEIDEN – Onderzoekers en artsen van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) hebben een nieuwe vorm van stamcelgentherapie ontwikkeld voor de aangeboren afweerziekte Severe Combined Immunodeficiency (SCID). Deze unieke therapie is de eerste door Nederland ontwikkelde stamcelgentherapie die zal worden toegepast op patiënten. De therapie zal volgens het LUMC een uitkomst gaan bieden voor patiënten uit heel Europa. De onderzoekers zijn ongeveer vijftien jaar bezig geweest met het ontwikkelen van deze nieuwe behandeling. 

SCID is een zeer zeldzame erfelijke afweerziekte. Kinderen met SCID worden geboren zonder essentiële afweercellen en zijn hierdoor zeer vatbaar voor bacteriën, schimmels en virussen. Wanneer een patiënt met SCID niet behandeld wordt, overlijdt deze vaak in het eerste levensjaar. 

Patiënten met SCID worden op het moment behandeld door middel van een stamceltransplantatie. Wanneer er een juiste stamceldonor voor de patiënt geboren wordt is de kans op genezing zeer hoog. Voor de helft van de patiënten is de behandeling echter problematisch, omdat  er helaas er voor hen geen passende stamceldonor beschikbaar is. Hierdoor wordt er op dit moment regelmatig gebruikgemaakt van een stamceldonor waarvan het weefsel minder overeenkomt met dat van de patiënt. Dit verkleint de kans op overleving en verlaagt de levenskwaliteit van de patiënt na de transplantatie. 

Bij de door het LUMC ontwikkelde stamceltherapie wordt dit probleem opgelost, omdat de patiënten bij deze behandeling ‘hun eigen donor’ zijn. De therapie werkt volgens hoogleraar Stamcelbiologie Frank Staal als volgt: ‘De fout die in de stamcellen van de patiënt aanwezig is wordt in ons laboratorium gecorrigeerd. We doen dit met een kreupel gemaakt virus dat een goede versie van het gen inbouwt in het DNA van de stamcellen. Vervolgens geven we de gecorrigeerde stamcellen weer terug aan de patiënt. Uit deze cellen kan dan een goed werkend immuunsysteem groeien. We pakken het probleem dus echt bij de bron aan.’

Binnenkort zal de eerste patiënt met de nieuwe therapie behandeld worden. De onderzoekers van het LUMC zijn er van overtuigd dat de door hen ontwikkelde therapie in de toekomst ook gebruikt zal kunnen worden voor de behandeling van andere zeldzame aandoeningen.

Altijd op de hoogte
Volg het nieuws uit de Leidse regio via onze app,

gratis te downloaden via Google Play en de App Store.

Het nieuws elke dag om 19.00 uur in je mailbox? Schrijf je in voor de nieuwsbrief.